Als dure geneesmiddelen waarde hebben voor de patiënt, dan moet de patiënt die kunnen krijgen, vindt prof. dr. Carin Uyl-de Groot, hoogleraar Health Technology Assessment aan School of Health Policy & Management en directeur van het Institute for Medical Technology Assessment van de Erasmus Universiteit Rotterdam. Het ASCERTAIN-project moet leiden tot een dashboard dat landen in staat stelt om hierin tot een zorgvuldige afweging te komen.
De missie van het ASCERTAIN-project is dure geneesmiddelen beter en sneller toegankelijk maken in Europa.1 Binnen Europa bestaan nu grote verschillen in de snelheid waarmee nieuwe, dure geneesmiddelen tot de markt worden toegelaten. “Uit onderzoek dat ik daarnaar heb gedaan weet ik dat Nederland daarin niet vooraan staat”, zegt Carin Uyl-de Groot. “Al is de situatie in Oost-Europa zeker veel schrijnender. n Nederland duurt het gemiddeld 600 dagen voordat een geneesmiddel vergoed wordt. In deze berekeningen zijn middelen die meer dan 1.000 dagen in de sluis zaten niet meegenomen. Bij CAR-T-celtherapie is één behandeling voor één indicatie toegelaten, terwijl dit er in andere landen al meer zijn. Eenzelfde situatie doet zich voor bij sommige middelen voor de behandeling van borstkanker.”
Gelijke en tegenstrijdige belangen
ASCERTAIN zoekt een oplossing voor de behoefte van patiënten, artsen, betalende instanties, toezichthouders en fabrikanten aan verbetering van de betaalbaarheid en toegankelijkheid van innovatieve gezondheidstechnologieën (inclusief farmaceutische middelen) in Europa. Die partijen hebben – in ieder geval deels – tegenstrijdige belangen. “Maar ook gelijke belangen”, reageert Uyl-de Groot direct, “maar daarop wordt nooit de nadruk gelegd. Toch hebben ze allemaal het belang therapieën met meerwaarde zo spoedig mogelijk bij de patiënt te krijgen. Ook de farmaceutische industrie, want een jaar eerder bij de patiënt is een jaar eerder omzet. Daarin hoop ik dus slagen te kunnen maken.”
Maar inderdaad, geeft ze vervolgens toe, er zijn ook deels tegenstrijdige belangen. ASCERTAIN wil daar voorbij komen door evenwicht te brengen in de behoeften van alle stakeholders. Het ontwikkelt daartoe gebruiksvriendelijke tools met open toegang, waarmee beleid wordt ondersteund. Dit zijn er drie: prijsstellingsmodellen, modellen voor waardebepaling en vergoedingsmodellen.
Prijsstellingsmodellen
Om te beginnen de prijsstellingsmodellen. Waarom meervoud, is het niet mogelijk om tot één model te komen? “Nee, dat kan niet, want we hebben te maken met verschillende technologieën”, legt Uyl-de Groot uit. “Het gaat om geneesmiddelen, maar ook om therapieën en technieken als next-generation sequencing. Je kunt niet voor alles hetzelfde prijsmodel gebruiken. Sequencing is een proces van onderzoek in een laboratorium, dat is anders dan geneesmiddeltoediening.”
Biedt de farmaceutische industrie, waar het om nieuwe, dure geneesmiddelen gaat, voldoende informatie over de totstandkoming van de prijs als basis voor de ontwikkeling van een prijsstellingsmodel? “Nee, meestal niet”, zegt ze. “Maar je kunt wel overall zien wat een bedrijf moet uitgeven om een middel op de markt te kunnen brengen, of wat we als maatschappij acceptabel vinden. Dat geeft een bandbreedte. Hierbij hoort ook de vraag of je moet meewegen dat van elke tien geneesmiddelen die een farmaceutisch bedrijf ontwikkelt, er negen niet de eindstreep halen. Ik vind van wel. Het is een risicovol bedrijf, dus je kunt daarvoor iets van compensatie bieden. Maar aan de andere kant: je moet daarbij niet voorbij gaan aan het feit dat de eerste ontwikkeling vaak in de academie plaatsvindt.”
Waardebepaling
De tweede tool dan: modellen voor waardebepaling. “Hierbij moet je met verschillende dingen rekening houden”, zegt Uyl-de Groot. “De waarde wordt meestal uitgedrukt in kosten per quality-adjusted life year (QALY). Maar de budgetimpact is ook belangrijk. Die is anders bij een duur geneesmiddel voor tien patiënten dan voor duizend. Onder de streep vind ik: als een middel therapeutische meerwaarde heeft, zou de patiënt het moeten krijgen.”
Speelt verzameling van real-worlddata hierin een rol? “Op zich wel”, zegt ze. “Veel studies zijn tegenwoordig single arm, dus je moet een controlegroep hebben en die kan real-worlddata bieden. Maar voorzichtigheid is geboden, want je hebt het daarin over een andere patiënt, die er veelal slechter aan toe is. Categorisering is dus belangrijk, maar is ook moeilijk. Hopelijk gaat dit met AI snel beter. Maar niet iedereen is zich bewust van het voorzichtig zijn met de interpretatie van de resultaten van deze analyses.”
Vergoedingsmodellen
Dan de derde tool: vergoedingsmodellen. “Om dezelfde reden als bij de prijsstellingsmodellen ook weer meervoud”, zegt Uyl-de Groot. “Maar het gaat hier om meer. Je kunt korting geven op de prijs van een geneesmiddel, maar je kunt ook gaan voor pay for performance of voor het eerste half jaar de helft van de prijs betalen en pas daarna bij gebleken effectiviteit de rest. Je kunt dus met verschillende modellen werken en de manier waarop je die toepast kan ook per land verschillen. Nederland is redelijk risicomijdend, wil erg zeker zijn van de uitkomst. Dus moeten we uitzoeken welk model daar het best bij past.”
Basis voor modellen
De drie tools moeten leiden tot modellen die aan landspecifieke voorwaarden en patiëntvoorkeuren kunnen worden aangepast. Uyl-de Groot noemde al zo’n landspecifieke voorwaarde. “Er zijn er meer”, zegt ze. “Wij hanteren voor kosteneffectiviteitsanalyses bijvoorbeeld het maatschappelijk perspectief, terwijl andere landen het gezondheidsperspectief gebruiken. En we disconteren in Nederland anders dan in andere landen: kosten en effecten waarderen wij verschillend.”
Zo zijn er wel meer landspecifieke voorwaarden om rekening mee te houden. De willingness to pay verschilt per land. En het bruto nationaal product van een land speelt ook een rol. Uyl-de Groot: “Rijke landen kunnen zich meer uitgaven aan dure geneesmiddelen veroorloven dan armere landen. Om nog maar te zwijgen van ontwikkelingslanden. We gaan ook kijken of we ons werk daarnaar kunnen doortrekken.”
Wat betekent de aanpassing aan patiëntvoorkeuren die in de modellen mogelijk moet zijn? “We kijken nu economisch gedreven naar betaalbaarheid”, zegt ze. “Maar het gaat ook om geneesmiddelen die voor de patiënt belangrijk zijn. Kwaliteit van leven, bijwerkingen, langetermijneffecten en algehele overleving zijn ook zaken waarmee je rekening moet houden. Patiëntwaarden zijn dus belangrijk. En nog wat anders: milieuaspecten. Hoe vaak moet een patiënt naar het ziekenhuis reizen? Is sprake van verspilling? Ook dat willen we meewegen.”
Dashboard
Het ASCERTAIN-project eindigt november 2026. Wat moet er dan staan? “Een dashboard dat functioneert in de cloud”, zegt Uyl-de Groot. “Niet één getal, maar een overzicht van alle zaken waarmee behandelaars rekening moeten houden in hun keuzes. Zodat een land redelijk snel kan zien of een nieuw middel interessant is, zonder twee jaar te hoeven wachten tot het farmaceutische bedrijf met een therapeutisch en farmaco-economisch dossier komt. En informatie in lekentaal, zodat ook patiënten begrijpen waar het om gaat.” In 2025 beginnen de eerste tests. De website, access2meds.eu, is er al.
En als november 2026 gepasseerd is? “Dan ga ik mij bezighouden met de vraag hoe de manier van onderzoek doen anders kan worden vormgegeven”, zegt Uyl-de Groot. “Dat is nodig om tot een andere vorm van bewijs te komen, nu we steeds meer single-armstudies krijgen.”
Referentie
1. ASCERTAIN. Te raadplegen via www.access2meds.eu/
Drs. Frank van Wijck, wetenschapsjournalist
Oncologie Up-to-date 2024 vol 15 nummer 5
DEEL DIT ARTIKEL:
